6.5 临床试验设计与终点指标

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6.5 临床试验设计与终点指标 6.5 临床试验设计与终点指标在基于干细胞的人体组织工程技术迈向临床应用的漫长征途中，临床试验设计与终点指标的设定，犹如导航系统中的“坐标原点”与“目标航标”，决定着整个转化路径的科学性、可行性和最终成败。我们常常惊叹于实验室中类器官的自我组织能力，或是在小鼠模型中观察到组织再生的奇迹，但这些激动人心的结果若不能在人类身上可重复、可量化、可验证地呈现，便只能停留在“科学之美”的层面，难以真正进入“医学之用”的范畴。因此，如何设计一场既能科学验证疗效、又符合伦理与监管要求的临床试验，如何选择能够真实反映组织工程产品生物学效应的终点指标，已成为当前领域内最核心、最复杂、也最具挑战性的议题之一。