8.3 药物基因组学与精准医学 8.3 药物基因组学与精准医学:从“千人一方”到“一人一策”的范式跃迁 在新药研发的宏大叙事中,我们曾长期依赖于一种“试错—优化—推广”的线性模式:先在动物模型中筛选候选分子,继而在健康志愿者或广泛患者群体中开展临床试验,最终将通过统计显著性验证的药物推向市场。这种以群体均值为核心决策依据的传统路径,在过去百年间催生了无数经典药物,却也暴露出一个根本性缺陷——它默认所有患者对同一药物的反应具有高度一致性。 现实却是残酷的。阿司匹林对某些人而言是救命良药,对另一些人则可能诱发严重出血;华法林剂量稍有偏差即可导致致命性血栓或大出血;而部分癌症患者使用靶向药物后肿瘤迅速消退,另一些患者却毫无反应甚至病情恶化。这些差异的背后,深藏着人类个体间遗传蓝图的巨大异质性。