6.1 遗传学验证(孟德尔随机化、人类遗传证据) 6.1 遗传学验证(孟德尔随机化、人类遗传证据) 在药物靶标发现的漫长征途中,从成千上万潜在分子中筛选出真正值得投入资源进行开发的“黄金候选者”,犹如在星海中寻找那颗注定要发光的恒星。而在这条充满不确定性的探索路径上,遗传学验证正日益成为照亮前路的一束强光——它不依赖于动物模型的外推,也不受制于体外实验的人为偏差,而是直接诉诸人类自身的生命编码:基因组。 我们常说,“基因是命运的草图”。当这幅草图中的某个笔触与疾病风险显著关联时,我们就获得了一种近乎因果的线索。