5.2.3 物理方法：电穿孔、显微注射、基因枪

文档摘要

5.2.3 物理方法：电穿孔、显微注射、基因枪在基因编辑与核酸治疗的临床转化战场上，病毒载体曾是无可争议的“王牌特工”——它高效、靶向、可长期表达。但当CRISPR-Cas9系统以闪电速度切入治疗研发主赛道，一个尖锐的现实问题骤然浮出水面：我们是否必须用免疫原性、插入突变风险和规模化生产瓶颈，来交换那不到10%的体内转染效率提升？答案正被物理递送方法重新书写。电穿孔、显微注射、基因枪——这三类不依赖生物膜融合、不引入外源遗传物质、不触发先天免疫警报的“机械型递送术”，已从实验室台面走向GMP车间，从体外T细胞改造延伸至体内肝脏靶向、皮肤原位编辑，甚至突破血脑屏障的神经元转染尝试。它们不是过渡方案，而是正在定义下一代精准基因干预的底层范式。今天，我们不谈概念，不列优劣表，不堆砌文献引用。