文档摘要

7.1.1 遗传病治疗：单基因遗传病（如地中海贫血）的体外/体内修复 地中海贫血，这个缠绕在东南亚、地中海沿岸与非洲裔人群血脉中的古老幽灵，至今仍在全球每年夺走数万名儿童的生命。它不靠病毒传播，不因环境突变而生，却以最沉默的方式，在DNA双螺旋的第11号染色体短臂上——精准地，在HBB基因编码区第6位密码子处——埋下一颗单碱基的“错字”：c.216217delAT（β⁰型）或更常见的c.79G>A（即p. 会员。《7.1.1 遗传病治疗：单基因遗传病（如地中海贫血）的体外/体内修复》收录于灏天文库文集《CRISPR基因编辑技术》，提供技术教程、实践指南与问题解决方案，支持在线阅读、全文检索与知识沉淀，助力开发者系统化学习。文档编号61484。

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