7.2.1 视网膜退行性疾病的基因疗法临床试验

文档摘要

7.2.1 视网膜退行性疾病的基因疗法临床试验在视网膜退行性疾病（Retinal Degenerative Diseases, RDDs）的临床转化长河中，基因疗法不是一叶孤舟，而是一支由分子生物学、病毒工程、眼科手术、定量影像学与统计建模共同划桨的远洋舰队。当我们在7.2.1节驻足凝望——“视网膜退行性疾病的基因疗法临床试验”——我们面对的从来不是“是否该做”，而是“如何让AAV载荷精准抵达感光细胞核、如何在微米级视网膜层间实现毫秒级注射控制、如何从一张OCT图像中提取出可归因于治疗效应的亚像素级结构变化、如何在仅30例受试者的II期试验中，以统计效力拒绝‘假阴性陷阱’”。这是一场在生物复杂性与工程确定性之间走钢丝的实践。