1.1 核心定义与学科范畴

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1.1 核心定义与学科范畴 1.1 核心定义与学科范畴：基因治疗——从“修正错误”到“重写生命语法”的范式跃迁倘若将人类医学史比作一部浩瀚长卷，那么抗生素的发现是划开感染阴霾的第一道光，单克隆抗体的成熟是靶向干预的精密刻度，而基因治疗，则正悄然掀开全书最深邃、也最具颠覆性的一章——它不再满足于调控蛋白质的活性、抑制酶的催化、阻断受体的信号；它直抵生命信息流的源头，在DNA与RNA的碱基序列层面，发起一场静默却不可逆的“语法校正”。这不是对症状的修修补补，而是对致病逻辑本身的重写；不是在表型之河上筑坝分流，而是在基因之源处疏浚改道。