2.1.1 腺相关病毒（AAV）载体

文档摘要

2.1.1 腺相关病毒（AAV）载体在基因治疗的精密器械箱里，AAV不是一把万能螺丝刀，而是一把经过千次淬火、百次校准、专为特定锁芯定制的手术级微型钥匙——它不靠蛮力破门，而是以分子尺度的识别精度，悄然滑入靶细胞核膜，在染色体旁安静落座，启动一段被精心编排的生命乐章。但若你真把它当作“开箱即用”的试剂盒，那很快就会发现：同一支AAV2载体注射进小鼠尾静脉，肝组织中拷贝数可达$1.2 \times 10^4$ vg/cell，而肌肉中却不足$50$ vg/cell；同一批临床级AAV9制剂，在37%的中国健康成人血清中可被中和掉90%以上转导活性；