4.2.1 局部给药（如视网膜、鞘内注射）

文档摘要

4.2.1 局部给药（如视网膜、鞘内注射）局部给药——视网膜与鞘内注射的体内基因治疗实现路径，不是实验室里优雅的分子舞蹈，而是一场在微米尺度上展开的精密外科手术、生物力学博弈与病毒动力学调控的三重协奏。当AAV载体被推入玻璃体腔，或滑入蛛网膜下腔，它不再只是“一种递送工具”，而立刻成为受解剖屏障约束、被免疫哨兵监视、被细胞表面糖萼筛选、被胞内转运轨道调度的“活体载具”。理解4.2.1，绝不能停留在“打一针就完事”的临床描述层面；我们必须拆开注射器的金属外壳，看见针尖0.