6.1.2 遗传性视网膜变性（LCA）

文档摘要

6.1.2 遗传性视网膜变性（LCA） 6.1.2 遗传性视网膜变性（LCA）：从致病突变解析到AAV递送优化的全栈式技术实现路径你有没有见过一个孩子，在阳光正好的午后，把脸凑近绘本，鼻尖几乎要贴上纸面，瞳孔却像蒙着一层薄雾的玻璃珠——不聚焦、不收缩、对光毫无反应？这不是注意力涣散，而是视网膜感光细胞正在无声崩解。莱伯先天性黑矇（Leber Congenital Amaurosis, LCA），这个以德国眼科医生Theodor Leber命名的疾病，不是教科书里冷冰冰的术语，而是全球每10万人中约2–3个新生儿正在经历的视觉“倒计时”。