10.1 细胞与基因治疗工艺（CGT）

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10.1 细胞与基因治疗工艺（CGT）第10章：前沿生物制药工艺探索 10.1 细胞与基因治疗工艺（CGT）：从分子指令到活体药物的工程化跃迁当人类第一次在体外将一段编码嵌合抗原受体（CAR）的RNA转导入T细胞，并亲眼见证这些被“重编程”的免疫战士在培养皿中精准识别、结合、裂解靶标肿瘤细胞时，一种前所未有的制药范式已然悄然成型——它不再以小分子抑制酶活性，也不再依赖单抗阻断信号通路；它直接改写生命单元的运行代码，赋予细胞全新的感知、决策与执行能力。这便是细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）的本质：以活细胞为载体、以核酸为指令、以人体自身组织为反应器，实现从“干预疾病表型”到“修复致病根源”的范式升维。