3.1.2.2 逆转录病毒（RV）与腺相关病毒（AAV）

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3.1.2.2 逆转录病毒（RV）与腺相关病毒（AAV） 3.1.2.2 逆转录病毒（RV）与腺相关病毒（AAV）：当AAV衣壳突变体遇上肝靶向脱靶——一个在C57BL/6小鼠中连续三次实验失败后，靠单点衣壳残基重编程翻盘的真实工程现场你有没有过这样的时刻：质粒转染完美，包装滴度测出来是$1.2 \times 10^{13}$ vg/mL，qPCR确认了ITR完整性，Western blot显示Cap蛋白条带锐利、无降解；小鼠尾静脉注射后48小时取血，ELISA检测到高浓度hFIX表达——可第14天一测，肝脏里连0.5%的预期拷贝数都不到，而脾脏和肺组织的载体DNA却高出理论值3.7倍？这不是假阳性，不是污染，不是动物个体差异。