7.1.2 快速通道、突破性疗法与孤儿药认定

文档摘要

7.1.2 快速通道、突破性疗法与孤儿药认定在药物研发的浩瀚星图中，临床试验周期长、失败率高、资源消耗大——这早已不是什么新鲜论断。但真正刺痛研发团队神经的，从来不是“能不能做”，而是“该不该加速”、“凭什么加速”、“加速之后会不会翻车”。当一款靶向KRAS G12C突变的共价抑制剂在I期就展现出58%的客观缓解率（ORR），当一款针对罕见SLC6A1缺失综合征的反义寡核苷酸（ASO）在仅12例患儿中实现癫痫发作频率下降73%，监管机构不会坐等它走完十年常规路径。