8.1.1 体内原位重编程（In vivo CAR-T）

文档摘要

8.1.1 体内原位重编程（In vivo CAR-T） 8.1.1 体内原位重编程（In vivo CAR-T）：从基因递送逻辑到临床可落地的闭环工程实践你有没有想过——如果CAR-T细胞不必在体外扩增、不必回输、甚至不必“离开”人体，就能在患者体内被精准唤醒、重编程、扩增并执行杀伤，那将如何改写整个肿瘤免疫治疗的范式？这不是科幻。2023年《Nature》封面报道了首个在非人灵长类中实现功能性体内CAR-T生成的腺相关病毒（AAV）-mRNA双模态递送系统；2024年6月，宾夕法尼亚大学团队在《Cell》发表的临床前研究中，通过靶向CD5+ T细胞的脂质纳米颗粒（LNP），在荷瘤小鼠体内实现了>37%外周血T细胞的原位CAR表达，且持续抗肿瘤活性超过56天——而全程未进行任何体外操作。