6.3.2 基因治疗与精准医疗 (Precision Medicine)

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6.3.2 基因治疗与精准医疗 (Precision Medicine) 6.3.2 基因治疗与精准医疗：从分子蓝图到个体化干预在人类基因组计划完成二十余载之后，我们终于站在了一个前所未有的历史交汇点上：不再只是被动解读生命的编码，而是开始主动重写那些导致疾病的“错误段落”。基因治疗（gene therapy）与精准医疗（precision medicine）正是这一转变的双轮驱动——前者是对遗传缺陷的直接修正，后者则是基于个体基因图谱的靶向干预。它们共同构成了现代医学从“千人一方”走向“一人一策”的核心支柱。一、概念重构：何为基因治疗？何为精准医疗？基因治疗的本质，是在分子水平上对致病基因进行修复、替换、沉默或调控，以恢复细胞正常功能。其目标并非缓解症状，而是根除病因。