4.1.2 腺嘌呤碱基编辑器(ABE):A→G转换 4.1.2 腺嘌呤碱基编辑器(ABE):A→G转换——从蛋白工程到细胞递送的全栈实现指南 你有没有想过,人类基因组中那30亿对碱基,竟有一类突变——A•T到G•C的点突变——在已知致病单核苷酸变异(SNVs)中占比高达47%?而传统CRISPR-Cas9依赖DNA双链断裂(DSB)引发同源定向修复(HDR),在分裂缓慢的神经元、心肌细胞或原代T细胞中,HDR效率常低于0.5%,且伴随高达20%的染色体易位与大片段缺失风险。当我们在显微镜下观察一个携带RYR2 c.7789A>G(p.