7.3.2 基因增强（Enhancement）与治疗的界限

文档摘要

7.3.2 基因增强（Enhancement）与治疗的界限在基因编辑技术的现实演进中，我们正站在一个前所未有的临界点上：CRISPR-Cas9已不再是实验室里的“概念验证工具”，而是进入了临床级递送、单碱基精度调控、脱靶动态建模与体内原位编辑的工程化阶段。当2023年Vertex/CRISPR Therapeutics获批的exa-cel（用于镰状细胞病和β地中海贫血）以平均$220万美元/例的定价完成商业化落地；当2024年BE4max系统在非人灵长类肝脏中实现>85%的APOB编辑效率且未检出sgRNA依赖性脱靶峰；当DeepCRISPR-v3模型在127种人类原代细胞类型上将on-target活性预测R²提升至0.91——我们不能再用“是否该编辑”这种哲学式发问来延宕技术治理的进程。