6.4 基因治疗与细胞治疗：CAR-T、体内基因编辑疗法、递送挑战

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6.4 基因治疗与细胞治疗：CAR-T、体内基因编辑疗法、递送挑战 6.4 基因治疗与细胞治疗：CAR-T、体内基因编辑疗法、递送挑战当人类首次在试管中剪切DNA，我们便开启了对生命蓝图的主动干预时代。从孟德尔的豌豆实验到沃森与克里克揭示双螺旋结构，再到CRISPR-Cas9的精准“分子剪刀”，基因操作技术的演进不仅重塑了基础生物学的认知边界，更催生了前所未有的临床干预手段。在工业与临床应用的交汇点上，基因治疗与细胞治疗正以前所未有的速度改变着医学的面貌——尤其是嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法、体内基因编辑技术以及贯穿始终的递送系统挑战，构成了当前精准医学最前沿的三角支柱。我们不再满足于“治标”，而是试图“治本”：修复致病基因、重编程免疫细胞、实现靶向基因矫正。